重磅！FDA批準(zhǔn)首款1型糖尿病細(xì)胞療法上市
今日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)CellTrans公司開發(fā)的同種異體胰島細(xì)胞療法Lantidra上市，用于治療即使接受強(qiáng)力糖尿病治療和干預(yù)，仍然由于嚴(yán)重低血糖的反復(fù)發(fā)作，無法達(dá)到目標(biāo)糖化血紅蛋白水平的1型糖尿病成人患者。
美國FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter Marks博士表示，“嚴(yán)重低血糖是一種危險(xiǎn)的情況，可能會(huì)導(dǎo)致意識(shí)喪失或癲癇發(fā)作所引起的傷害，這是批準(zhǔn)的有史以來首款治療1型糖尿病患者的細(xì)胞療法，為患有1型糖尿病和反復(fù)發(fā)作嚴(yán)重低血糖的個(gè)體提供了額外的治療選擇，以幫助達(dá)到目標(biāo)血糖水平?！?/span>
1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，需要終身護(hù)理，包括每天注射多次胰島素或使用泵進(jìn)行持續(xù)輸注。患有1型糖尿病的人還需要每天進(jìn)行多次血糖檢測(cè)，以指導(dǎo)其糖尿病的管理。
一些患有1型糖尿病的人很難在不引起低血糖的情況下管理每天所需的胰島素量，以防止高血糖。他們還可能出現(xiàn)低血糖不知情癥，即無法檢測(cè)到血糖正在下降，可能沒有機(jī)會(huì)自我治療以防止血糖進(jìn)一步下降。這使得注射胰島素變得困難。
Lantidra的出現(xiàn)為這些患者提供了潛在的治療選擇。
Lantidra的主要作用機(jī)制被認(rèn)為是輸注的異基因胰島β細(xì)胞分泌胰島素。在一些患有1型糖尿病的患者中，這些輸注的細(xì)胞可以產(chǎn)生足夠的胰島素，因此患者不再需要通過注射或泵來控制其血糖水平。
Lantidra通過單次輸注到肝門靜脈進(jìn)行給藥。根據(jù)患者對(duì)初始劑量的反應(yīng)，可能會(huì)進(jìn)行額外的Lantidra輸注。
兩項(xiàng)非隨機(jī)、單臂研究評(píng)估了Lantidra的安全性和有效性，共有30例1型糖尿病患者接受了至少一次、最多三次輸注?？傮w而言，21名受試者不需要服用胰島素一年或更長(zhǎng)時(shí)間，其中11名受試者不需要胰島素1-5年，10名受試者不需要胰島素5年以上。